Investing.com — Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) hisseleri, Alexander hastalığı hastalarında zilganersen ilacının önemli bir çalışmasından olumlu sonuçlar açıklamasının ardından yüzde 5 yükseldi. Alexander hastalığı, onaylanmış hastalık değiştirici tedavisi bulunmayan nadir ve genellikle ölümcül bir nörolojik durumdur.
Şirket, 61. haftada zilganersen 50 mg’ın kontrol grubuna kıyasla yürüme hızında istatistiksel olarak anlamlı bir stabilizasyon gösterdiğini açıkladı. Ortalama fark yüzde 33,3 (p=0,0412) olarak kaydedildi. İlaç ayrıca önemli ikincil sonuç ölçütlerinde de tutarlı faydalar göstererek hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini düşündürdü.
Bu, bir araştırma ilacının Alexander hastalığında ilk kez olumlu bir hastalık değiştirici etki gösterdiği bir durum olarak kaydedildi. Bu hastalık genellikle erken çocukluk döneminde başlar ve yürüme, konuşma ve yutma gibi temel işlevleri etkiler.
Ionis’in nöroloji bölümü kıdemli başkan yardımcısı Holly Kordasiewicz şöyle dedi: “Bu benzeri görülmemiş sonuçlar, zilganersenin Alexander hastalığı ile yaşayan insanlar için yeni olanaklar yaratma potansiyelini vurguluyor.”
İlaç, çoğu yan etkinin hafif veya orta şiddette olduğu olumlu bir güvenlik profili gösterdi. Ciddi yan etkilerin görülme sıklığı, zilganersen kolunda kontrol grubuna kıyasla sayısal olarak daha düşüktü.
Ionis, 2026’nın ilk çeyreğinde ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) yeni bir ilaç başvurusu sunmayı planlıyor ve ABD’de Genişletilmiş Erişim Programı başlatma potansiyelini değerlendiriyor. Şirket, ayrıntılı verileri yakında düzenlenecek bir tıbbi konferansta sunacak.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
